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30 enero, 2019

Solo el 34% de pacientes con enfermedades raras accede a un tratamiento efectivo

El Estudio ENSERio indica que la mitad de las personas que tienen una patología poco frecuente ha sufrido un retraso en su diagnóstico, y, de ellas, un 20 por ciento ha tardado más de diez años.

La mitad de las personas que tienen una enfermedad rara ha sufrido un retraso en su diagnóstico, y, de ellas, un 20 por ciento ha tardado más de diez años y otro 20 por ciento, de cuatro a nueve años en llegar a un dictamen. Además, solo el 34 por ciento de estos pacientes afirma recibir un tratamiento efectivo. Se calcula que más de tres millones de personas conviven en España con una enfermedad poco frecuente o sin diagnóstico. Son datos de la actualización del Estudio sobre situación de Necesidades Sociosanitarias de las Personas con Enfermedades Raras en España (ENSERio), liderado por la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y el Centro de Referencia Estatal de Atención a Personas con Enfermedades Raras y sus Familias (Centro CREER), dependiente del IMSERSO.

Según el Estudio, el 72 por ciento de las personas afectadas por patologías poco frecuentes considera que la principal causa de este retraso en el diagnóstico es “el desconocimiento”, lo que condiciona la obtención de un medicamento efectivo. Esa falta de conocimiento se produce también entre los pacientes; así, en la actualidad un alto porcentaje desconoce si dispone de un centro de referencia para tratar su patología. Por el contrario, el 85 por ciento de los pacientes que sí tienen constancia o han sido atendidos en uno de ellos está muy satisfecho con la atención.

Diez años de evolución

Las principales conclusiones del Estudio ENSERio han sido presentadas en el Congreso de los Diputados. La primera edición se editó en el año 2009, y entonces ya se habló de que los dos problemas más urgentes del colectivo eran el retraso diagnóstico y la obtención de un tratamiento. Casi a la vez se publicó la Estrategia Nacional de Enfermedades Raras, que estableció por primera vez en España “un marco de referencia para responder a las necesidades” de estos pacientes, como ha comentado Juan Carrión, presidente de FEDER.

“Diez años después, la realidad ha cambiado, pero el contexto político de nuestro país ha hecho que, hoy por hoy, no podamos hablar de una Estrategia actualizada que nos permita conocer con certeza el estado de situación de la atención social y sanitaria de las enfermedades raras y cómo accede a ella el colectivo de pacientes”, ha indicado. Según Juan Carrión, desde 2009 “se han ampliado las pruebas de cribado neonatal en las comunidades autónomas y se ha puesto en marcha un Plan piloto para el Diagnóstico Genético”, aunque todavía le parece insuficiente.

Más representatividad

Ante esta situación, FEDER y el Centro CREER decidieron impulsar la actualización del Estudio, en esta ocasión, con la colaboración de AELMHU, la Fundación Cofares, el movimiento asociativo, el Registro de Pacientes del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER) del Instituto de Salud Carlos III y de Fundación ONCE.

Gracias al trabajo de todos, incluido el desarrollo técnico de la Universidad CEU Cardenal Herrera, el Estudio ha duplicado la muestra respecto a la primera edición. José Antonio Solves, del Instituto CEU de Observación de la Discapacidad y la Enfermedad para la Accesibilidad Social, explica que, en concreto, se ha recogido la información de 1.576 personas con más de 400 patologías diferentes y casos sin diagnóstico, “lo que ha permitido incrementar la representatividad del colectivo”.

Problemas de acceso al tratamiento

El nuevo estudio indica que tan solo una minoría afirma tener el tratamiento adecuado para su enfermedad poco frecuente. El 13 por ciento de los pacientes asegura que no existe tratamiento para su dolencia, pero un 30 por ciento piensa que no accede al mismo por el elevado precio del medicamento. En total, casi el 50 por ciento de las personas encuestadas piensa que tiene dificultades para acceder a los productos que necesita.

De los tratamientos de uso compasivo ha hablado Josep María Espinalt, presidente de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU). Según su información, en la actualidad, de los 108 medicamentos huérfanos autorizados en Europa, cerca del 30 por ciento está pendiente de comercializarse en España.

Insatisfacción por la atención sanitaria recibida

Otra conclusión del estudio es que más del 40 por ciento de los pacientes encuestados no se encuentra satisfecho con la atención sanitaria recibida, un porcentaje ligeramente inferior al registrado en el informe de 2009, pero que sigue siendo preocupante en opinión de los expertos. Las causas mencionadas han sido, fundamentalmente, el retraso diagnóstico y las dificultades de acceso a un tratamiento efectivo. Además, también han señalado la falta de coordinación entre profesionales y servicios sociosanitarios, que también afecta a los Centros, Servicios y Unidades de Referencia (CSUR).